美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）此前曾撥款約1.9億美元，以支持體細(xì)胞基因組編輯（SCGE）聯(lián)合會(huì)的研究。據(jù)英國(guó)《自然》雜志在線版近日刊登的文章，NIH與SCGE聯(lián)合會(huì)日前發(fā)起人類體細(xì)胞基因組編輯計(jì)劃，在開(kāi)發(fā)新技術(shù)、確定人類細(xì)胞中基因組編輯的功能及后果的同時(shí)，秉持嚴(yán)謹(jǐn)且創(chuàng)新的方法，對(duì)各種技術(shù)加以驗(yàn)證，以加速科學(xué)界對(duì)多種疾病新療法的臨床開(kāi)發(fā)。
遺傳因素是導(dǎo)致人類大多數(shù)疾病的“罪魁”，其中既包括遺傳性疾病，也包括傳染性疾病和許多惡性疾病。這也是生物醫(yī)學(xué)界一直以來(lái)希望修改病人基因組糾正突變，讓入侵病原體基因組失效的根本原因。
目前，基因療法正取得越來(lái)越大的成功，但科學(xué)家認(rèn)為，體細(xì)胞基因編輯領(lǐng)域需要新的編輯、傳遞和生物系統(tǒng)，才能更好地衡量各種策略的安全性和有效性。SCGE聯(lián)合會(huì)正是在這一共識(shí)下成立的。曾受NIH資金支持的SCGE聯(lián)合會(huì)，目前包括來(lái)自38個(gè)機(jī)構(gòu)的72名主要研究人員，進(jìn)行著45個(gè)不同的項(xiàng)目。聯(lián)合會(huì)目標(biāo)是加速開(kāi)發(fā)安全有效的技術(shù)手段，編輯患者體內(nèi)與疾病相關(guān)的體細(xì)胞基因組，而其中一些基因組，是相對(duì)以往來(lái)說(shuō)難以觸及到的區(qū)域。
此次，包括美國(guó)威斯康星大學(xué)、馬薩諸塞大學(xué)的聯(lián)合研究團(tuán)隊(duì)發(fā)表觀點(diǎn)文章，介紹并探討了相關(guān)計(jì)劃，具體包括：開(kāi)發(fā)新技術(shù)，以誘導(dǎo)和評(píng)估基因組編輯，確定人類細(xì)胞中基因組編輯的下游功能后果；同時(shí)，秉持嚴(yán)謹(jǐn)且創(chuàng)新的方法，通過(guò)對(duì)小型動(dòng)物和大型動(dòng)物的第三方測(cè)試進(jìn)行驗(yàn)證；再將“組裝”好的SCGE“工具包”及應(yīng)用所產(chǎn)生的知識(shí)可視化，加速研究人員對(duì)各種疾病新療法的臨床開(kāi)發(fā)。
文章表示，這一計(jì)劃將會(huì)嚴(yán)格關(guān)注體細(xì)胞編輯，重點(diǎn)落在兩個(gè)方面：一是從細(xì)胞核內(nèi)的DNA到細(xì)胞內(nèi)其他地方的核酸；二是不改變DNA或RNA序列，以產(chǎn)生染色質(zhì)結(jié)構(gòu)的靶向改變?yōu)槟繕?biāo)的表觀基因組編輯。
該計(jì)劃還將設(shè)立一個(gè)通用指標(biāo)或標(biāo)準(zhǔn)，再對(duì)多種技術(shù)進(jìn)行比較。其另一個(gè)重要價(jià)值是研究成果將與全世界共享，并將“組裝”一系列試劑、方法、實(shí)踐等內(nèi)容的SCGE“工具包”，以此幫助全世界科學(xué)家減少開(kāi)發(fā)新療法所需的時(shí)間和成本。最終，將治療手段推廣到最具挑戰(zhàn)性的體細(xì)胞組織環(huán)境中。
